华西医院血液科CART细胞输注成功治疗复发难治性骨髓瘤患者 - 四川大学华西医院

2020年3月2日四川大学华西医院血液科BCMA-CART免疫治疗成功救治的一例复发难治性骨髓瘤患者来院进行临床试验的D56访视。患者为66岁刘女士，退休职员，骨髓瘤病程9年，一直在华西医院门诊及病房治疗。因为多发性骨髓瘤病情复发进展，先后经历了阿霉素、马法兰、环磷酰胺、硼替佐米、来那度胺、CPT临床试验、卡非佐米、伊沙佐米、Dara（CD38）单抗等9线联合化疗方案抗骨髓瘤治疗，疾病呈难治进展性，治疗挑战性高。经前期准备，患者于2020年1月6日清淋治疗后回输CART细胞，顺利处理了2级CRS，于14天后（1月21日）顺利出院。此次经综合评估，患者一般情况良好，血常规、肝肾功正常，无骨痛和髓外侵犯表现，骨髓瘤M蛋白水平较入组时下降了67%，按计划继续密切随访中。
该项新药临床试验是南京传奇生物科技有限公司和杨森研发有限公司发起的名为“一项评价靶向 BCMA的 LCAR-B38M嵌合抗原受体 T细胞（CAR-T）疗法治疗中国复发或难治性多发性骨髓瘤受试者的 II期开放性研究 ”，国内8家大型医学中心参加，组长是上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科陈赛娟院士、糜坚青教授。华西医院启动至今，已筛选7例患者，单采4例，回输完成1例，本周三将进行第2例细胞输注。同样喜人地是，在2019年12月6日美国血液学年会（ASH）上，杨森公司公布了该种LCAR-B38M CAR-T细胞治疗在美国同期进行的CARTITUDE-1研究的Ib/II期的数据，试验招募了29名患者，平均随访的6个月中，总体治疗缓解率达到100%，其中CR为69%，VGPR为17%，安全性数据良好，提示复发难治的美国骨髓瘤患者身上也取得了和国内前期临床试验相类似的结果。该项临床试验的国内和美国研究，招募复发难治性的骨髓瘤患者的工作仍在积极进行中。